La Fondation Hope Biosciences Research annonce des résultats prometteurs de l'essai de phase II pour la thérapie par cellules souches dans la maladie de Parkinson

SUGAR LAND, Texas–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–L'organisation de recherche clinique de la région de Houston, Hope Biosciences Research Foundation (HBRF), partage aujourd'hui les résultats positifs de haut niveau d'un essai clinique de Phase II visant à évaluer la thérapie par cellules souches mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux allogénique de Hope Biosciences (HB-adMSCs) pour les patients atteints de la maladie de Parkinson (MP) précoce à modérée, une maladie actuellement considérée comme incurable qui touche environ un million de personnes aux États-Unis, avec une population mondiale de patients projetée à 25 millions d'ici 2050.

L'essai a atteint avec succès son critère d'évaluation principal, démontrant des améliorations statistiquement significatives de la fonction motrice pour le groupe de traitement par rapport au groupe placebo. L'essai (NCT04995081) est une étude randomisée équilibrée, en double aveugle, monocentrique qui a recruté 60 participants, 30 dans le groupe de traitement et 30 dans le groupe placebo, nécessitant six perfusions intraveineuses de 200 millions de cellules souches sur une période de 32 semaines. La fin de l'étude était à 52 semaines. Les critères d'évaluation principaux incluent des changements cliniquement significatifs de la fonction motrice, en utilisant à la fois les Expériences motrices de la vie quotidienne rapportées par les patients (MDS-UPDRS Partie II) et la Fonction motrice évaluée par le clinicien (MDS-UPDRS Partie III).

À la fin de l'étude, la MDS-UPDRS Partie III évaluée par le clinicien a démontré un effet de traitement progressif et cliniquement significatif. Les améliorations dans le groupe de traitement ont augmenté au fil des perfusions successives, avec des tailles d'effet croissantes au fil du temps (d de Cohen : Perfusion 4 = 0,34, Perfusion 5 = 0,40, Perfusion 6 = 0,87). À la sixième et dernière perfusion, le groupe de traitement a obtenu un changement moyen par rapport à la ligne de base de −9,82 points contre −0,50 dans le groupe placebo (différence moyenne ajustée RMA −9,32 ; IC à 95 % [−15,11, −3,54] ; p=0,0023), dépassant substantiellement le MCID de −3,25. Les analyses bayésiennes ont renforcé ces résultats, confirmant la pertinence statistique et clinique. Le traitement était sûr et tolérable dans les deux groupes.

« Le moment des améliorations des patients émerge comme un point clé à retenir », déclare Donna Chang, présidente de HBRF. « Les premières perfusions ont montré de petites améliorations de la fonction motrice. Cependant, à la sixième perfusion, le groupe de traitement a montré l'amélioration cumulative la plus importante. À la fin de l'étude, nous avons constaté une baisse des scores par rapport à ce point culminant. Pris ensemble, cela signifie que des améliorations de la fonction motrice sont possibles grâce au traitement avec cette thérapie cellulaire, et qu'un traitement cohérent et répété peut être la voie la plus prometteuse pour une amélioration soutenue de la fonction motrice chez les personnes vivant avec la maladie de Parkinson. »

Chang cite également la validation de la conception du protocole comme une réalisation, notant des résultats divergents entre l'évaluation du clinicien et la MDS-UPDRS Partie II rapportée par le patient.

« La nature subjective des rapports des patients est quelque chose qui doit être équilibré dans la conception des essais par l'inclusion de mécanismes de collecte de données plus objectifs qui sont essentiels pour évaluer le bénéfice thérapeutique », explique Chang. « En prenant toutes les données ensemble, dans cet essai, il y a un effet de traitement clair. Nous attendons avec impatience les réunions de clôture avec la FDA, et une conversation, espérons-le fructueuse, sur la façon dont nous, en tant que communauté de chercheurs, pouvons continuer à équilibrer les résultats rapportés par les patients et les cliniciens. »

HBRF, une organisation à but non lucratif 501(c)(3), a à ce jour achevé avec succès six protocoles autorisés par la FDA dans la MP, y compris un protocole d'accès élargi de taille intermédiaire, une première mondiale, pour les patients âgés de 76 ans et plus. Cela constitue également le deuxième essai clinique de HBRF utilisant des thérapies cellulaires allogéniques. Les deux ont été achevés en toute sécurité, marquant une autre étape vers une adoption plus large des thérapies allogéniques, qui élargissent considérablement l'accès en raison de la réduction des coûts de fabrication et de la capacité à servir les personnes dont les conditions de santé interdisent la conservation de leurs propres cellules souches.

« Nous avons eu le privilège de servir un nombre important d'hommes et de femmes vivant avec la maladie de Parkinson, avec des histoires de maladie extrêmement diverses », poursuit Chang. « Pour cet essai, nous sommes impatients non seulement des résultats de l'analyse détaillée actuellement en cours, mais aussi d'examiner l'ensemble des recherches pour identifier les tendances qui pourraient éclairer les voies de traitement de la maladie de Parkinson à l'avenir. Avec ces résultats encourageants de Phase II en main, nous espérons passer à un essai confirmatoire de Phase III qui pourrait nous rapprocher d'une nouvelle option thérapeutique significative pour les patients. »

Pour en savoir plus, rendez-vous sur hopebio.org.

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