Фонд Hope Biosciences Research Foundation сообщает об обнадеживающих результатах II фазы исследования стволовых клеток при болезни Паркинсона

ШУГАР ЛЕНД, Техас–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–Клиническая исследовательская организация Hope Biosciences Research Foundation (HBRF) из района Хьюстона сегодня делится положительными основными результатами клинического исследования II фазы по оценке аллогенной терапии мезенхимальными стволовыми клетками, полученными из жировой ткани (HB-adMSCs) компании Hope Biosciences для пациентов с ранней и умеренной стадией болезни Паркинсона (БП) — состояния, которое в настоящее время считается неизлечимым и поражает примерно один миллион человек в США, с прогнозируемой глобальной популяцией пациентов в 25 миллионов к 2050 году.

Исследование успешно достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимое улучшение двигательной функции в группе лечения по сравнению с группой плацебо. Исследование (NCT04995081) представляет собой сбалансированное рандомизированное двойное слепое одноцентровое исследование, в котором приняли участие 60 человек, 30 в группе лечения и 30 в группе плацебо, с обязательным проведением шести внутривенных инфузий 200 миллионов стволовых клеток в течение 32 недель. Окончание исследования было на 52 неделе. Первичные конечные точки включают клинически значимые изменения двигательной функции с использованием как сообщаемого пациентами Двигательного опыта повседневной жизни (MDS-UPDRS Часть II), так и оцениваемой клиницистами Двигательной функции (MDS-UPDRS Часть III).

В конце исследования оцениваемая клиницистами MDS-UPDRS Часть III продемонстрировала прогрессивный и клинически значимый эффект лечения. Улучшения в группе лечения возрастали при последовательных инфузиях, при этом размеры эффекта увеличивались со временем (Cohen's d: Инфузия 4 = 0,34, Инфузия 5 = 0,40, Инфузия 6 = 0,87). К шестой и последней инфузии группа лечения достигла среднего изменения от исходного уровня в −9,82 балла против −0,50 в группе плацебо (скорректированная средняя разница RMA −9,32; 95% CI [−15,11, −3,54]; p=0,0023), существенно превысив MCID в −3,25. Байесовский анализ подтвердил эти результаты, подтверждая статистическую и клиническую значимость. Лечение было безопасным и хорошо переносилось в обеих группах.

«Сроки улучшения состояния пациентов становятся ключевым выводом», — говорит Донна Чанг, президент HBRF. «Ранние инфузии показали небольшие улучшения двигательной функции. Однако к шестой инфузии группа лечения показала наибольшее совокупное улучшение. В конце исследования мы наблюдали снижение показателей с этой высокой точки. В совокупности это означает, что улучшения двигательной функции возможны при лечении этим клеточным терапевтическим средством, и что последовательное, повторяющееся лечение может быть наиболее перспективным путем вперед для устойчивого улучшения двигательной функции у людей, живущих с болезнью Паркинсона».

Чанг также отмечает валидацию дизайна протокола как достижение, отмечая расхождение результатов между оценкой клинициста и сообщаемой пациентами MDS-UPDRS Часть II.

«Субъективный характер сообщений пациентов — это то, что должно быть сбалансировано в дизайне исследования путем включения более объективных механизмов сбора данных, которые жизненно важны для оценки терапевтической пользы», — разъясняет Чанг. «Взятые вместе все данные, в этом исследовании есть четкий эффект лечения. Мы с нетерпением ждем заключительных встреч с FDA и, надеемся, плодотворного обсуждения о том, как мы как сообщество исследователей можем продолжать балансировать результаты, сообщаемые пациентами и клиницистами».

HBRF, некоммерческая организация 501(c)(3), на сегодняшний день успешно завершила шесть авторизованных FDA протоколов по БП, включая первый в мире протокол расширенного доступа среднего размера для пациентов в возрасте 76 лет и старше. Это также представляет собой второе клиническое исследование HBRF с использованием аллогенной клеточной терапии. Оба были безопасно завершены, что знаменует собой еще один шаг к более широкому внедрению аллогенной терапии, которая значительно расширяет доступ благодаря снижению производственных затрат и возможности обслуживать людей, чье состояние здоровья запрещает хранение их собственных стволовых клеток.

«Мы имели привилегию обслуживать значительное количество мужчин и женщин, живущих с болезнью Паркинсона, с чрезвычайно разнообразными историями болезни», — продолжает Чанг. «Для этого исследования мы стремимся не только к результатам детального анализа, который в настоящее время проводится, но также к изучению всего набора исследований на предмет тенденций, которые могут определить пути лечения болезни Паркинсона в будущем. Имея в руках эти обнадеживающие результаты II фазы, мы надеемся перейти к подтверждающему исследованию III фазы, которое может приблизить нас к значимому новому терапевтическому варианту для пациентов».

Узнайте больше на hopebio.org.

Контакты

Медиа-контакт:

Ян Шултис

281-725-1272