週一盤後交易中,Exicure股價飆升了140%,此前該公司發布了Burixafor的正面第2期數據。這種藥物正在接受測試,以幫助多發性骨髓瘤患者收集幹細胞進行移植。
Exicure, Inc., XCUR
這項臨床試驗達到了其主要目標。約90%的患者在兩次收集過程中獲得了他們所需的幹細胞數量。這種成功率讓生物科技投資者感到興奮。
這些數據在美國血液學會年會上發表。19名參與者中,17人在兩次嘗試中收集了足夠的CD34+細胞。另外兩名患者需要再多一次收集,但仍然達到了目標。
使這一結果脫穎而出的是藥物在更困難病例中的表現。一些患者之前接受過Daratumumab治療,這種療法使幹細胞收集更加困難。即使在這個群體中,87.5%仍然達到了主要終點。
這是16名先前接觸過Daratumumab的患者,其中14人成功了。對於一家小型生物科技公司來說,證明你的藥物在困難患者群體中有效是很重要的。
Burixafor顯示了與該領域其他藥物不同的特點。給藥後一小時內,幹細胞水平達到峰值。這非常快。
這種快速作用意味著醫生可能在同一天給患者用藥並收集細胞。目前,這個過程通常需要多天和多次就診。減少這些將使患者和醫院的生活更輕鬆。
克利夫蘭診所的Jack Khouri博士領導了這項研究。他強調了Burixafor如何減輕患者的負擔,特別是那些接受過降低幹細胞數量治療的患者。
安全性數據也看起來很乾淨。沒有報告高於2級的藥物相關副作用。這很重要,因為任何新藥都需要既有效又可耐受。
該藥物阻止CXCL12與幹細胞上的CXCR4受體結合。當這種結合被阻斷時,幹細胞從骨髓移動到血液中。醫生然後可以通過一個稱為血漿分離術的過程收集它們。
這種幹細胞收集對於接受自體移植的患者來說是標準的。細胞來自患者自己的身體,被儲存,然後在高劑量化療後返回。
多發性骨髓瘤患者經常需要這些移植。使收集過程更可靠和更快具有真正的價值。
Exicure在今年早些時候收購GPCR Therapeutics USA後,將重點轉向這一領域。在此之前,該公司致力於神經系統和皮膚疾病的不同技術。
股票跳漲對現有股東來說很好。但Exicure仍面臨財務壓力。該公司在2024年錄得淨虧損970萬美元,比前一年的1690萬美元降低了。
年底現金及等價物達到了1250萬美元,比2023年的450萬美元增加到。營運支出同比降低了72%至480萬美元。2024年收入為260萬美元。
這些數字顯示一家試圖延長其資金使用期的公司。將需要更多資金來推動Burixafor通過第3期試驗。這是否通過股權發行、合作夥伴關係或許可協議來實現,仍有待觀察。
在這一公告之前,該公司已經獲得了動力。股價連續上漲了約六天,市值增加了約1900萬美元。第2期數據發布為已經上漲的股票增添了燃料。
第3期試驗將是合乎邏輯的下一步。這是藥物在更大的患者群體中進行測試,以確認這些早期結果。監管機構希望在批准任何新治療之前,在更大的研究中看到一致的數據。
競爭格局也很重要。其他CXCR4抑制劑存在,但Burixafor在接觸過Daratumumab的患者中的速度和表現可能給它一個優勢。問題是這些優勢是否能在更大的試驗中保持。
投資者也將關注公司如何管理其現金。小型生物科技公司的生死取決於其資助試驗的能力。強大的數據有助於吸引投資,但執行仍然很重要。
該藥物在一個有意義的患者群體中顯示了有效性,安全性良好。幹細胞收集比現有選擇更快,即使在更困難的情況下,成功率也保持高水平。這些是推動週一股價飆升的事實。
文章《Exicure (XCUR) 股票:生物科技股因癌症藥物突破而飆升140%》首次發表於Blockonomi。


